Новое исследование, опубликованное в журнале Nature Medicine, демонстрирует прорыв в лечении врождённой глухоты. Учёные из Каролинского института (Швеция) совместно с китайскими коллегами провели генную терапию десяти пациентам в возрасте от 1 до 24 лет, страдающим от глухоты из-за мутаций в гене
Читать дальше →
Учёные разработали генную терапию, которая прицельно воздействует на области мозга, обрабатывающие боль, не затрагивая центры вознаграждения, ответственные за развитие зависимости. Это может стать новой надеждой для миллионов людей, страдающих от хронической боли.Исследователи из Университета
Читать дальше →
Экспериментальная генная терапия для детей с тяжёлой формой эпилепсии — синдромом Драве — показала высокую эффективность и безопасность в международном клиническом исследовании, проведённом под руководством Университетского колледжа Лондона и больницы Грейт-Ормонд-стрит. Результаты опубликованы в
Читать дальше →
Ученые из Broad Institute и Mass General Brigham разработали генеративную модель ИИ, которая создает короткие сегменты ДНК, способные контролировать активность генов в специфических клетках. Эти последовательности, называемые цис-регуляторными элементами (CRE), составляют значительную часть
Читать дальше →
Учёные из Токийского университета оценили потенциал системы редактирования генома CRISPR–Cas3 для лечения транстиретинового амилоидоза (ATTR) — прогрессирующего наследственного заболевания, поражающего сердце и нервы. Результаты исследования опубликованы в журнале Nature Biotechnology.В отличие
Читать дальше →
Учёные разработали платформу на основе наночастиц для точной доставки генной терапии (например, мРНК) непосредственно в повреждённые участки суставного хряща при остеоартрите. Исследование опубликовано в журнале Nature Nanotechnology.Новая система, названная Matrix-Inverse Targeting (MINT),
Читать дальше →
Исследователи из Университета Нового Южного Уэльса (UNSW Sydney) разработали новую версию технологии CRISPR, которая может сделать генную терапию безопаснее. Их работа, опубликованная в Nature Communications, разрешает давний спор о том, как именно «выключаются» гены.Учёные доказали, что небольшие
Читать дальше →
Исследователи из KAIST предложили новую стратегию контроля времени и скорости производства белков из мРНК. Технология, известная по вакцинам от COVID-19, может вызывать серьезные побочные эффекты из-за взрывного синтеза белка сразу после введения. Новый метод призван сделать терапию безопаснее.
Читать дальше →
Ученые из Институтов Гладстоуна, Инновационного института геномики и Калифорнийского университета в Беркли обнаружили, что нейроны и другие неделящиеся клетки по-разному реагируют на редактирование генов с помощью CRISPR-Cas9 по сравнению с делящимися клетками.
«Наши выводы могут серьезно
Читать дальше →
Исследователи из Института редактирования генов ChristianaCare продемонстрировали, что «отключение» гена NRF2 с помощью технологии CRISPR может сделать клетки рака лёгких вновь чувствительными к химиотерапии. Блокировка этого гена восстанавливает реакцию опухолей на стандартные препараты и
Читать дальше →
Ученые из Университета Джорджии с помощью технологии CRISPR вернули к жизни древний ген, который люди потеряли десятки миллионов лет назад. Реактивация этого гена может стать новым способом борьбы с подагрой и связанными метаболическими заболеваниями.Исследователи использовали CRISPR-Cas9 для
Читать дальше →
Исследователи из Виргинского технологического института обнаружили, что возрастную потерю памяти можно обратить вспять, воздействуя на специфические молекулярные процессы в мозге. В двух исследованиях на стареющих крысах ученые использовали инструменты генного редактирования для восстановления
Читать дальше →
Сердечно-сосудистые заболевания остаются основной причиной смерти во всем мире. Однако прогресс в терапии сердечной недостаточности замедлился, во многом из-за сложности доставки лечения на клеточном уровне. Теперь команда исследователей под руководством Калифорнийского университета в Беркли,
Читать дальше →
Исследователи из Массачусетского технологического института разработали новый метод очистки, который может значительно удешевить производство препаратов для генной терапии. В настоящее время стоимость этих препаратов достигает миллионов долларов, что ограничивает их доступность.Основная
Читать дальше →
Исследователи из Университета Барселоны и Университета Орегона разработали новый метод борьбы с высоким уровнем холестерина, который позволяет снизить его почти на половину без использования статинов и их побочных эффектов.Подход основан на применении молекул ДНК, называемых полипуриновыми
Читать дальше →
Исследователи из Ганноверской медицинской школы разработали метод повышения эффективности трех вариантов генетических ножниц CRISPR/Cas. Эта технология позволяет целенаправленно редактировать ДНК для лечения наследственных заболеваний.CRISPR/Cas9 использует направляющую РНК, которая доставляет
Читать дальше →
Исследователи из Национального университета Сингапура (NUS) разработали метод безопасного и временного «отключения», а затем «включения» рибонуклеиновой кислоты (РНК) внутри клеток. Это достигается с помощью структурно оптимизированных химических групп, содержащих дисульфид, которые
Читать дальше →
Учёные из Университета штата Джорджия использовали редактирование генов CRISPR, чтобы вернуть ген, который люди потеряли миллионы лет назад. В процессе исследования им удалось снизить уровень мочевой кислоты, вызывающей подагру и другие заболевания.Речь идёт о ферменте уриказе, который
Читать дальше →
Исследователи из Университета Айовы успешно протестировали методику, стимулирующую ген для предотвращения краниосиностоза — состояния, при котором кости черепа младенца срастаются преждевременно.Краниосиностоз возникает, когда один или несколько швов между костями черепа закрываются раньше
Читать дальше →
Одобрение FDA первой генной терапии на основе CRISPR-Cas9 стало важной вехой в биомедицине, подтвердив редактирование генома как перспективную стратегию лечения таких заболеваний, как серповидноклеточная анемия, мышечная дистрофия и некоторые виды рака.CRISPR-Cas9, часто называемые
Читать дальше →
