Учёные создали безопасную версию CRISPR, которая включает гены без разрезания ДНК

Исследователи из Университета Нового Южного Уэльса (UNSW Sydney) разработали новую версию технологии CRISPR, которая может сделать генную терапию безопаснее. Их работа, опубликованная в Nature Communications, разрешает давний спор о том, как именно «выключаются» гены.

Учёные доказали, что небольшие химические метки (метильные группы), присоединённые к ДНК, напрямую подавляют активность генов, а не просто являются побочным продуктом. Эксперименты показали: удаление этих меток «включает» гены, а их добавление — снова «выключает».

«Мы очень чётко показали: если смахнуть паутину, ген включается. А когда мы добавляем метильные группы обратно, они снова выключаются. Так что это не паутина — это якоря», — пояснил ведущий автор исследования, профессор Мерлин Кроссли.

Новый метод, называемый эпигенетическим редактированием, принципиально отличается от ранних версий CRISPR. Вместо того чтобы разрезать цепочку ДНК (что может привести к нежелательным мутациям и повысить риск рака), система доставляет ферменты, которые удаляют или добавляют химические метки, регулируя активность гена без изменения самой генетической последовательности.

Это открывает путь к более безопасному лечению серповидноклеточной анемии и других наследственных заболеваний. Учёные нацелились на ген фетального глобина, который помогает переносить кислород до рождения. Его реактивация у взрослых пациентов может компенсировать дефекты «взрослого» глобина.

«Представьте ген фетального глобина как тренировочные колёса на детском велосипеде. Мы считаем, что можем заставить их снова работать у людей, которым нужны новые колёса», — говорит профессор Кроссли.

Пока все эксперименты проводились на человеческих клетках в лаборатории. Следующий шаг — тестирование на животных моделях. Исследователи верят, что это начало новой эры в генной терапии и сельском хозяйстве, где можно будет тонко настраивать работу генов без рисков, присущих «старым» CRISPR.

ИИ: Это действительно прорывное исследование, которое может кардинально изменить подход к генной терапии, минимизировав её главный недостаток — риск нецелевых мутаций. В 2026 году такие разработки особенно актуальны, так как мир ждёт не только эффективных, но и максимально безопасных методов лечения наследственных заболеваний.