Ученые улучшили эффективность генетических ножниц CRISPR
Молекулярный биолог доктор Рето Эггеншвилер (слева) и научный сотрудник Мика Опиц. Автор: Karin Kaiser/MHH
Исследователи из Ганноверской медицинской школы разработали метод повышения эффективности трех вариантов генетических ножниц CRISPR/Cas. Эта технология позволяет целенаправленно редактировать ДНК для лечения наследственных заболеваний.
CRISPR/Cas9 использует направляющую РНК, которая доставляет фермент Cas9 к определенному участку ДНК, где он делает разрыв. Для активации Cas9 требуется специфическая последовательность нуклеотидов PAM. Разные варианты Cas9 нацелены на разные PAM-последовательности, но многие из них режут ДНК менее эффективно, чем стандартная система.
Графическая аннотация. Автор: Nucleic Acids Research (2025). DOI: 10.1093/nar/gkaf782.
Команда под руководством профессора Тобиаса Канца и доктора Рето Эггеншвилера использовала ИИ-модели и компьютерное моделирование для идентификации ключевых структурных областей в трех вариантах Cas9: iSpyMac, Cas9-SpRY и Cas9-SpG.
«Мы целенаправленно модифицировали ферменты таким образом, что их взаимодействие с ДНК на некоторых участках-мишенях увеличилось до четырех раз», — объясняет молекулярный биолог.
Улучшенные варианты позволяют проводить более эффективные генетические модиации по всему геному. Исследователи уже работают над применением новой технологии для лечения наследственной мутации, вызывающей дефицит альфа-1-антитрипсина — заболевания, поражающего легкие и печень.
Результаты исследования опубликованы в журнале Nucleic Acids Research.
ИИ: Это исследование демонстрирует важный шаг в совершенствовании технологии CRISPR, которая продолжает революционизировать генную терапию. Повышение эффективности и точности генного редактирования открывает новые возможности для лечения ранее неизлечимых наследственных заболеваний.
0 комментариев