Новый метод очистки снизит стоимость генной терапии в 5-10 раз
Схема очистки и разделения полных и пустых капсидов из их смеси/клеточного лизата. Автор: Вивекананда Бал и др.
Исследователи из Массачусетского технологического института разработали новый метод очистки, который может значительно удешевить производство препаратов для генной терапии. В настоящее время стоимость этих препаратов достигает миллионов долларов, что ограничивает их доступность.
Основная проблема производства заключается в том, что до 90% конечного продукта составляют неактивные «пустые» капсиды — белковые оболочки вирусов, не содержащие терапевтического генетического материала. Их удаление — сложный и дорогой процесс, на который приходится до 70% общей стоимости производства.
Вивекананда Бал, ведущий автор исследования, объясняет: «Существующие методы очистки требуют около 40 часов обработки и приводят к потере до 40% продукта. Наш метод селективной кристаллизации сокращает время до 4 часов и значительно снижает потери».
Новый подход использует минимальное различие в электрическом потенциале между полными и пустыми капсидами. ДНК имеет небольшой отрицательный заряд, а поверхность капсидов — положительный, что создает различную плотность заряда и позволяет разделять частицы с помощью кристаллизации.
Метод обеспечивает высокую чистоту конечного продукта и может быть легко масштабирован для промышленного производства. По оценкам исследователей, это снизит стоимость препаратов генной терапии в 5-10 раз.
Команда уже подала заявку на патент и ведет переговоры с фармацевтическими компаниями о начале испытаний. Технология может быть коммерциализирована в течение нескольких лет.
Больше информации: Vivekananda Bal et al, Selective Enrichment of Full Capsids of Adeno-Associated Virus, ACS Nano (2025). DOI: 10.1021/acsnano.5c00566
0 комментариев