Генная терапия предотвратила преждевременное срастание черепа у мышей
Исследователи из Университета Айовы успешно протестировали методику, стимулирующую ген для предотвращения краниосиностоза — состояния, при котором кости черепа младенца срастаются преждевременно.
Краниосиностоз возникает, когда один или несколько швов между костями черепа закрываются раньше времени, не оставляя пространства для растущего мозга. Это может вызывать деформации формы головы и лица без хирургического вмешательства. Состояние встречается примерно у 1 из 2200 новорождённых.
Учёные идентифицировали ген miR-200a и создали наноразмерные частицы, которые вводили под кожу головы новорождённым мышам. Частицы мигрировали к области швов черепа и высвобождали ген miR-200a, заставляя клетки производить его больше. Это предотвращало срастание швов, позволяя мозгу мышей нормально развиваться.
«Это первая демонстрация подхода генной терапии для краниосиностоза из известных нам. Это избавит многих детей от травм», — говорит профессор Брэд Амендт, ведущий автор исследования.
Исследование опубликовано 22 августа в журнале Science Advances. Учёные протестировали методику на восьми генетически модифицированных мышах с предрасположенностью к краниосиностозу. Ни у одной из них состояние не развилось, а швы оставались открытыми в течение 17 дней, что подтвердило длительный эффект лечения.
Амендт подал заявку в FDA для тестирования терапии на человеческих младенцах и надеется начать клинические испытания в ближайшие год-два.
0 комментариев