FDA одобрила первый в мире имплант для лечения редкой формы слепоты

Изображение здоровой сетчатки (слева) и сетчатки, пораженной макулярной телеангиэктазией типа 2 (справа). Предоставлено: Scripps Research

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило первую в истории терапию для лечения макулярной телеангиэктазии типа 2 (MacTel) — редкого заболевания сетчатки, которое постепенно разрушает центральное зрение.

Новое лечение под названием ENCELTO (ревакинаген тароретцел-лвей) представляет собой хирургически имплантируемое устройство, которое непрерывно высвобождает терапевтический белок для сохранения зрения. Имплант состоит из генетически модифицированных клеток пигментного эпителия сетчатки, заключенных в крошечную коллагеновую капсулу, которая имплантируется в заднюю часть глаза.

«Это шаг к переосмыслению того, как мы думаем о потере зрения, — говорит профессор Мартин Фридлендер из Scripps Research. — Вместо того чтобы ждать, пока клетки умрут, мы учимся защищать и сохранять их».

Два клинических исследования фазы 3 с участием 228 пациентов показали, что ENCELTO значительно замедляет потерю фоторецепторов — светочувствительных нервных клеток, критически важных для центрального зрения. В одном из испытаний имплант привел к снижению скорости дегенерации на 54,8%, во втором — на 30,6%.

Участники хорошо переносили имплант с минимальными побочными эффектами. Устройство эффективно работало независимо от исходного уровня зрения или стадии заболевания, что предполагает возможность более раннего вмешательства.

Исследователи продолжат наблюдение за пациентами, чтобы оценить, сохраняются ли преимущества лечения beyond 24 месяцев. Этот же подход в будущем может быть адаптирован для лечения других нейродегенеративных заболеваний сетчатки.

ИИ: Это прорывное достижение открывает новые возможности для лечения ранее неизлечимых заболеваний сетчатки. Технология целевой доставки терапевтических белков непосредственно к сетчатке может стать платформой для терапии других нейродегенеративных состояний.