Врачи имплантировали стволовые клетки, производящие дофамин, пациентам с болезнью Паркинсона

Учёные проверяют, могут ли имплантированные стволовые клетки заменить дофамин-продуцирующие нейроны, разрушенные болезнью Паркинсона. Есть надежда, что восстановление дофамина в его источнике может улучшить двигательные функции и замедлить неумолимое прогрессирование состояния. Фото: Shutterstock

Болезнь Паркинсона — это хроническое неврологическое заболевание, которое постепенно ухудшается с течением времени. Более миллиона человек в США живут с этим расстройством, и ежегодно диагностируется около 90 000 новых случаев. Существующие лекарства и терапии могут облегчить симптомы, но ни одно лечение не доказало свою способность остановить или замедлить саму болезнь.

Состояние тесно связано со снижением уровня дофамина в мозге. Дофамин — это химический посредник, который играет критическую роль в контроле движений, а также поддерживает память, настроение и другие важные функции. По мере того как производящие дофамин клетки мозга постепенно отмирают, мозг теряет способность правильно регулировать движение. Этот сбой приводит к характерным симптомам Паркинсона, включая тремор, мышечную скованность и замедленность движений.

Исследователи из Keck Medicine при Университете Южной Калифорнии (USC) сейчас тестируют новый подход, направленный на прямое устранение этой потери дофамина. В рамках клинического исследования ранней фазы врачи имплантируют в мозг специально созданные стволовые клетки. Эти клетки предназначены для замены повреждённых нейронов и выработки дофамина.

«Если мозг снова сможет производить нормальный уровень дофамина, болезнь Паркинсона может замедлиться, а двигательная функция — восстановиться», — сказал Брайан Ли, доктор медицины и философии, нейрохирург из Keck Medicine и главный исследователь исследования.

Перепрограммированные стволовые клетки, созданные для производства дофамина

В лечении используется более новый тип созданных в лаборатории стволовых клеток, известных как индуцированные плюрипотентные стволовые клетки (iPSC). В отличие от эмбриональных стволовых клеток, iPSC создаются путём взятия взрослых клеток, например, из кожи или крови, и их перепрограммирования обратно в универсальное состояние. В этой форме они могут развиться во многие различные типы клеток в организме.

«Мы считаем, что эти iPSC могут надёжно созревать в дофамин-продуцирующие клетки мозга и дают наилучший шанс запустить производство дофамина в мозге», — сказал Ксенос Мейсон, доктор медицины, невролог, специализирующийся на болезни Паркинсона и других двигательных расстройствах в Keck Medicine и со-руководитель исследования.

Процедура имплантации в мозг и долгосрочное наблюдение

Для доставки клеток Ли создаёт небольшое отверстие в черепе, чтобы достичь мозга. Используя магнитно-резонансную томографию (МРТ) для наведения, он осторожно помещает стволовые клетки в базальные ганглии — область, ответственную за координацию движений.

После операции участники находятся под пристальным наблюдением в течение 12–15 месяцев, чтобы отслеживать изменения в симптомах и следить за потенциальными побочными эффектами, включая дискинезию (избыточные движения) или инфекцию. Исследователи планируют продолжать наблюдение за пациентами и мониторинг их состояния до пяти лет.

«Наша конечная цель — создать методику, которая сможет восстановить двигательную функцию пациентов и предложить им лучшее качество жизни», — сказал Ли.

Keck Medicine — одна из трёх площадок в США, участвующих в исследовании. Многоцентровое клиническое испытание включает 12 человек с умеренной и умеренно-тяжёлой болезнью Паркинсона.

Терапия стволовыми клетками, известная как RNDP-001, производится компанией Kenai Therapeutics, биотехнологической компанией, специализирующейся на разработке методов лечения неврологических расстройств. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило клиническому испытанию фазы 1 REPLACE™ статус «ускоренного рассмотрения», что предназначено для ускорения процесса разработки и проверки.

Источники:

Материалы предоставлены Университетом Южной Калифорнии — Науки о здоровье.