ИИ помогает решить кадровую проблему в лечении редких заболеваний

Тысячи редких заболеваний остаются без лечения из-за нехватки специалистов. Как заявили руководители компаний Insilico Medicine и GenEditBio на Web Summit Qatar, искусственный интеллект становится ключевым инструментом для решения этой проблемы, выступая в роли «силового множителя» для учёных.

Генеральный директор Insilico Алекс Алипер представил цель компании — создать «фармацевтический сверхинтеллект». Недавно был запущен проект «MMAI Gym» для обучения универсальных больших языковых моделей (вроде ChatGPT) выполнению узкоспециализированных задач в области открытия лекарств. Цель — создать мультимодальную модель, способную с высокой точностью решать множество задач одновременно, повышая производительность отрасли.

Платформа Insilico анализирует биологические, химические и клинические данные для генерации гипотез о мишенях заболеваний и молекулах-кандидатах, автоматизируя работу, которая раньше требовала усилий множества учёных. Например, ИИ компании уже использовался для поиска среди существующих препаратов кандидатов на перепрофилирование для лечения редкого неврологического заболевания — БАС.

Однако узкое место — не только открытие лекарств. Для многих болезней требуется вмешательство на генном уровне. GenEditBio работает над «второй волной» CRISPR-редактирования, направленной на точную доставку инструментов редактирования непосредственно в организм (in vivo).

Сооснователь и CEO GenEditBio Тянь Чжу объяснила, что компания разработала собственную платформу доставки ePDV — инженерную белковую систему, похожую на вирусную частицу. Их платформа NanoGalaxy использует ИИ для анализа данных и выявления связи между химической структурой наночастиц и их сродством к конкретным тканям (например, глазам, печени). ИИ предсказывает, какие изменения в химии частицы позволят ей доставить груз, не вызывая иммунного ответа.

Этот подход, по словам Чжу, снижает стоимость и стандартизирует процесс, делая генную терапию более доступной, как «готовый препарат с полки». Компания уже получила разрешение FDA на начало испытаний CRISPR-терапии для лечения дистрофии роговицы.

Ключевой вызов для ИИ в биотехнологиях — проблема данных. Алекс Алипер отметил, что для моделирования сложных случаев человеческой биологии требуется больше высококачественных данных, причём собранных по всему миру, а не только в западных странах, чтобы избежать смещения в моделях.

Тянь Чжу добавила, что необходимые данные уже заложены в человеческом теле эволюцией, и ИИ, подобный AlphaGenome от Google DeepMind, становится лучше в их интерпретации. GenEditBio генерирует собственные «золотые» наборы данных, тестируя тысячи наночастиц параллельно.

Одним из следующих крупных шагов, по мнению Алипера, станет создание цифровых двойников человека для проведения виртуальных клинических испытаний. Он выразил надежду, что через 10-20 лет у пациентов появятся более персонализированные и доступные варианты лечения, что поможет преодолеть текущий «плато» в одобрении около 50 новых препаратов FDA в год на фоне старения населения и роста хронических заболеваний.