Однократная CRISPR-терапия вдвое снизила «плохой» холестерин на целый год

Клиника Кливленда (Cleveland Clinic) сообщила о результатах первого в истории испытания на людях (фаза 1) терапии на основе редактирования генов CRISPR-Cas9. Однократная инфузия препарата привела к устойчивому снижению уровня «плохого» холестерина (ЛПНП) и триглицеридов у пациентов с нарушениями липидного обмена, которые недостаточно отвечали на стандартную медикаментозную терапию.

В исследовании приняли участие 15 пациентов, за которыми наблюдали в течение года, чтобы понять, сохранится ли эффект снижения холестерина и триглицеридов, о котором сообщалось ранее через два месяца после лечения. Спустя 12 месяцев у участников, получивших самую высокую дозу, уровень холестерина ЛПНП снизился на 52,5% от исходного, а уровень триглицеридов — на 47,8%.

За год наблюдения не было зафиксировано серьёзных нежелательных явлений, связанных с терапией.

Снижение холестерина сохранялось в течение года

Результаты были представлены на ежегодном конгрессе Европейского общества кардиологов 2026 года и одновременно опубликованы в New England Journal of Medicine.

«Опираясь на первоначальные данные, представленные в ноябре 2025 года, длительность гиполипидемического эффекта впечатляет, — заявил кардиолог клиники Кливленда Люк Лаффин, первый автор исследования. — Обнадёживает, что в ходе испытания и в течение года после лечения не было серьёзных событий, связанных с безопасностью CTX310. Мы с нетерпением ждём продолжения изучения этой терапии на большем числе пациентов».

CRISPR-Cas9 — это технология редактирования генов, предназначенная для внесения точечных изменений в определённые участки ДНК человека. Исследователи изучают её как потенциальный способ лечения серьёзных заболеваний путём изменения генов, способствующих их развитию.

Как CTX310 воздействует на жиры в крови

Экспериментальный препарат, испытанный в рамках исследования, под названием CTX310 вводится однократной инфузией. Он доставляет систему редактирования CRISPR в печень, где отключает ген ANGPTL3.

ANGPTL3 помогает регулировать жиры, циркулирующие в крови. Отключение этого гена может снизить уровень холестерина ЛПНП и триглицеридов, которые связаны с сердечно-сосудистыми заболеваниями.

В ходе исследования пациенты получали CTX310 в дозах от 0,1 до 0,8 мг/кг. Перед инфузией им вводили кортикостероиды и антигистаминные препараты.

Затем исследователи следили за безопасностью лечения и измеряли изменения уровней ANGPTL3, холестерина ЛПНП и триглицеридов.

При самой высокой дозе CTX310 снизил как холестерин ЛПНП, так и триглицериды примерно на 50% в среднем через 12 месяцев после лечения.

Долгосрочное наблюдение продолжится

Хотя ранние результаты обнадёживают, CTX310 остаётся экспериментальным препаратом, а в исследовании участвовало всего 15 человек.

Участников наблюдали в течение года после лечения, и исследователи планируют продолжать долгосрочное наблюдение за безопасностью ещё 15 лет в соответствии с рекомендациями FDA для генных терапий.

Исследование финансировалось компанией CRISPR Therapeutics AG (Цуг, Швейцария).

Учреждение доктора Лаффина получало финансирование для исследований от Crispr Therapeutics.

Источники:

Материалы предоставлены Cleveland Clinic.

Luke J. Laffin, Stephen J. Nicholls, Russell S. Scott, Peter M. Clifton, Renate Koops, Ashish Sarraju, Shweta Singh, Qiuqing Wang, Kathy Wolski, Huansheng Xu, Jen Nielsen, Naimish Patel, Jason M. Duran, Steven E. Nissen. Durability of CRISPR-Cas9 Gene Editing Targeting ANGPTL3 with CTX310. New England Journal of Medicine, 2026; DOI: 10.1056/NEJMc2609825