Ученые разработали молекулу, способную остановить развитие болезни Паркинсона

Новое молекулярное соединение предотвращает токсичное накопление белка альфа-синуклеина, связанного с болезнью Паркинсона и деменцией. Первые результаты показывают, что оно может стать основой для революционной терапии. Credit: Shutterstock

Исследователи из Университета Бата совместно с коллегами из Оксфорда и Бристоля разработали молекулу, которая предотвращает слипание и накопление белка, связанного с болезнью Паркинсона и родственными деменциями. Команда успешно продемонстрировала эффективность молекулы на животной модели болезни Паркинсона и надеется, что в будущем это может привести к лечению, замедляющему прогрессирование заболевания.

Альфа-синуклеин — это белок, естественным образом присутствующий в основном в клетках мозга (нейронах), где он регулирует высвобождение нейротрансмиттеров, таких как дофамин, обеспечивая коммуникацию между нейронами.

При болезни Паркинсона этот белок слипается в токсичные скопления, которые вызывают гибель нервных клеток и приводят к появлению у пациентов таких симптомов, как тремор, трудности с движением и мышечная скованность. Хотя существуют методы лечения для облегчения симптомов, в настоящее время лекарства от болезни нет.

Команда создала пептидный фрагмент, который фиксирует альфа-синуклеин в его здоровой форме, блокируя его превращение в токсичные скопления, вызывающие гибель нервных клеток.

Лабораторные тесты показали, что пептид стабилен, проникает в клетки, подобные мозговым, и восстанавливает движение, одновременно уменьшая белковые отложения в червячной модели болезни Паркинсона.

Этот прорыв, опубликованный в журнале JACS Au, демонстрирует потенциал рационального дизайна пептидов для преобразования крупных нестабильных белков в компактные молекулы, подобные лекарствам.

Профессор Джоди Мейсон с кафедры естественных наук Университета Бата заявил:

«Наша работа показывает, что можно рационально разрабатывать небольшие пептиды, которые не только предотвращают вредную агрегацию белков, но и функционируют внутри живых систем. Это открывает захватывающий путь к новым методам лечения болезни Паркинсона и родственных заболеваний, где варианты лечения остаются крайне ограниченными».

Доктор Джулия Дадли, руководитель отдела исследований в Alzheimer's Research UK, которая финансировала исследование, отметила:

«Хотя это ранние исследования на животных моделях, интересно видеть, что эта новая молекула может предотвратить накопление неправильно свернутого альфа-синуклеина. Стабилизируя альфа-синуклеин в его здоровой форме, это может открыть дверь для нового класса методов лечения, которые могут замедлить прогрессирование таких заболеваний, как болезнь Паркинсона и деменция с тельцами Леви».

Необходимы дальнейшие исследования, но команда надеется, что продолжающийся прогресс позволит этим и подобным молекулам продвинуться к клиническим испытаниям в ближайшие годы.