Новая версия Cas9 значительно снижает ошибки при редактировании генома
Исследователи из Массачусетского технологического института разработали модифицированные версии белков Cas9, которые значительно снижают частоту ошибок при прайм-редактировании генома. Работа опубликована в журнале Nature.
Прайм-редактирование — перспективная технология для лечения генетических заболеваний, но она несёт небольшой риск внесения вредоносных ошибок. Новая методика позволяет снизить частоту ошибок с примерно одной на семь редактирований до одной на 101 для стандартного режима, и с одной на 122 до одной на 543 для высокоточного режима.
«Для любого лекарства важно, чтобы оно было эффективным, но с минимальными побочными эффектами. Для заболеваний, где применяется редактирование генома, это в конечном итоге будет более безопасным и лучшим способом», — отмечает Роберт Лангер, профессор Института Коха.
Учёные использовали мутированные версии белка Cas9, которые делают старые цепи ДНК менее стабильными, что облегчает включение новых последовательностей без ошибок. Финальная версия редактора, названная vPE, показала ошибку всего в 1/60 от исходного значения в тестах на клетках мышей и человека.
Исследователи продолжают работу над повышением эффективности прайм-редакторов и ищут способы доставки редакторов в конкретные ткани организма.
0 комментариев