Липидные наночастицы доставляют РНК-терапию для лечения воспалительных заболеваний кишечника

Исследователи из Тель-Авивского университета разработали новый метод использования «заблокированных нуклеиновых кислот» (LNA) — особо стабильного типа РНК — для лечения воспалительных заболеваний кишечника, таких как болезнь Крона и язвенный колит. Учёные инкапсулировали выбранные молекулы LNA, которые «заглушают» ключевой ген при колите, в липидные наночастицы, служащие целевыми носителями лекарств, и ввели их мышам с моделью колита.

Результаты показали улучшение всех маркеров системного воспаления без побочных эффектов. По словам исследователей, этот инновационный метод может также подходить для широкого спектра других заболеваний, включая редкие генетические нарушения, сосудистые и сердечные болезни, а также неврологические заболевания, такие как Паркинсон и Хантингтон.

Исследование проводилось группой профессора Дана Пира, пионера в использовании молекул РНК для терапии и вакцин, мирового эксперта в наномедицине. Руководили группой докторант Шахд Кассем и доктор Гонна Сому Наиду в сотрудничестве с исследователями фармацевтической компании Hoffmann-La Roche (Швейцария).

«Наше исследование открывает путь к разработке новых препаратов на основе LNA для воспалительных заболеваний кишечника, а также широкого спектра других заболеваний», — говорит профессор Пир.

Учёные применили метод, ранее разработанный в лаборатории профессора Пира для других молекул РНК. Они инкапсулировали молекулы LNA в липидные наночастицы (LNP), которые доставляют терапевтическую нагрузку непосредственно в целевой орган. В частности, была выбрана молекула LNA, известная своей способностью подавлять ген TNFα, играющий значительную роль в воспалительных заболеваниях кишечника.

Результаты на мышах оказались высоко обнадёживающими: доза, необходимая для достижения желаемого терапевтического эффекта, была в 30 раз ниже по сравнению с предыдущими исследованиями. При текущей дозировке, доставляемой точно в нужное место, препарат оказался высокоэффективным без побочных эффектов.

Исследование опубликовано в журнале Nature Communications.