Одна доза препарата за два часа обратила вспять аутистические симптомы у мышей

Исследователи из UCLA Health обнаружили, что одна доза препарата рапамицин способна в течение нескольких часов обратить вспять аутистические симптомы у взрослых мышей, вызванные воспалением во время беременности у их матерей. Результаты исследования были опубликованы в журнале Nature Communications.

В ходе эксперимента ученые вызывали легкое воспаление у беременных мышей. Их потомство впоследствии демонстрировало устойчивые изменения, схожие с расстройствами аутистического спектра (РАС): аномальная активность мозга, повышенная чувствительность к сенсорным стимулам, повторяющееся поведение и предрасположенность к судорогам. Когда взрослым мышам ввели однократную дозу рапамицина, улучшения наступили примерно через два часа.

«Уровень функциональной нормализации, достигнутый за такое короткое время, указывает на новые механизмы, с помощью которых могут действовать возможные методы лечения», — заявил старший автор исследования доктор Харли Корнблюм, директор Исследовательского центра интеллектуальных нарушений и нарушений развития UCLA. «Это говорит о том, что мозг взрослого человека может быть более адаптируемым, чем мы предполагали, даже если основные структурные изменения, возникшие в ходе раннего развития, все еще сохраняются».

Быстрая реакция на препарат (около 2 часов) показала, что рапамицин не восстанавливает физические изменения в структуре мозга, а изменяет работу нейронных цепей. Анализ активности генов показал, что препарат нормализовал паттерны экспрессии генов, связанных с аутизмом, эпилепсией и функцией ионных каналов, восстанавливая баланс возбуждения нейронов.

Однако исследователи подчеркивают, что рапамицин не следует рассматривать как практическое лечение для людей. Его эффект был временным, а при ежедневном применении у мышей развивалась толерантность, и эффективность снижалась. Кроме того, препарат обладает потенциальной токсичностью.

«Результаты переосмысливают то, как можно лечить симптомы, связанные с аутизмом. Если мозг взрослого человека способен к функциональной нормализации, то некоторые особенности аутизма можно успешно корректировать без необходимости исправлять лежащие в основе структурные различия», — отметил первый автор статьи доктор Джанель Ле Белль, доцент кафедры нейрохирургии UCLA.

По словам ученых, исследование указывает на новые терапевтические цели, такие как нейромодуляция сенсорных цепей или балансирование торможения и возбуждения нейронов, а не на сам рапамицин как на готовое лекарство.