Новый препарат может стать первым средством для остановки смертельно опасной жировой болезни печени

Новый революционный препарат может, наконец, остановить жировую болезнь печени до того, как она станет смертельной. Фото: Shutterstock

Исследователи из Медицинской школы Калифорнийского университета в Сан-Диего идентифицировали новый исследуемый препарат, который показывает перспективу в лечении метаболической дисфункции-ассоциированного стеатогепатита (MASH), серьёзной формы жировой болезни печени, связанной с ожирением и диабетом 2 типа, которая может привести к циррозу, печёночной недостаточности и даже раку печени.

Исследование, опубликованное в онлайн-версии журнала The Lancet от 23 августа 2025 года, показало, что препарат ION224 нацелен на печёночный фермент DGAT2, который играет ключевую роль в производстве и хранении жира в печени. Блокируя этот фермент, препарат помогает уменьшить накопление жира и воспаление — два основных фактора повреждения печени при MASH.

«Это исследование знаменует собой ключевой прорыв в борьбе с MASH, — заявил Рохит Лумба, доктор медицинских наук, главный исследователь исследования и руководитель отделения гастроэнтерологии и гепатологии Медицинской школы Калифорнийского университета в Сан-Диего. — Блокируя DGAT2, мы прерываем болезненный процесс в его корне, останавливая накопление жира и воспаление прямо в печени».

Многоцентровое клиническое исследование фазы IIb охватило 160 взрослых с MASH и ранним или умеренным фиброзом по всей территории США. Участники получали ежемесячные инъекции препарата в разных дозах или плацебо в течение одного года. При самой высокой дозе 60% пациентов показали заметное улучшение здоровья печени по сравнению с группой плацебо. Эти преимущества проявились независимо от изменения веса, что позволяет предположить, что препарат можно использовать в сочетании с другими методами лечения. Лекарство не показало серьёзных побочных эффектов, связанных с лечением.

MASH, формально известный как неалкогольный стеатогепатит (NASH), поражает людей с метаболическими нарушениями, такими как ожирение и диабет 2 типа. Его часто называют «тихой» болезнью, потому что он может прогрессировать годами без симптомов.

По данным Центров по контролю и профилактике заболеваний, более 100 миллионов человек в США имеют ту или иную форму жировой болезни печени, и до каждого четвёртого взрослого в мире может быть затронут этим заболеванием. Если MASH не лечить, он может прогрессировать до печёночной недостаточности и часто может потребовать трансплантации.

«Это первый препарат такого рода, который демонстрирует реальное биологическое воздействие при MASH, — сказал Лумба. — Если эти результаты подтвердятся в испытаниях фазы III, мы, наконец, сможем предложить пациентам целенаправленную терапию, которая останавливает и потенциально обращает вспять повреждение печени до того, как оно прогрессирует до угрожающих жизни стадий».

Лумба, который также является директором исследовательского центра метаболической дисфункции-ассоциированной стеатозной болезни печени (MASLD) в Медицинской школе Калифорнийского университета в Сан-Диего, а также гастроэнтерологом и гепатологом в UC San Diego Health, добавляет, что для пациентов и семей, затронутых этим серьёзным заболеванием, эти результаты приносят новую надежду на лучшее лечение и исходы. Он подчёркивает, что раннее вмешательство и целенаправленная терапия также могут помочь снизить нагрузку на системы здравоохранения, предотвращая дорогостоящие и сложные заболевания печени в будущем.

Следующие шаги включают более масштабное клиническое испытание, чтобы приблизить возможность широкого применения этого лечения.

Соавторами исследования являются Эрин Морган, Кейван Юсефи, Дэн Ли, Ричард Гири, Санджай Бханот (все из Ionis Pharmaceuticals) и Наим Альхури (Arizona Liver Health).

Финансирование этого исследования поступило от Ionis Pharmaceuticals (ION224-CS2).