Прорыв в лечении жировой болезни печени: новый препарат блокирует выработку жира в органе

Новый экспериментальный препарат ION224 может стать прорывом в лечении стеатогепатита, связанного с метаболической дисфункцией (MASH) — агрессивной формы жировой болезни печени, тесно связанной с ожирением и диабетом 2-го типа. Исследователи из Медицинской школы Калифорнийского университета в Сан-Диего сообщили, что лечение значительно улучшило состояние печени у пациентов без серьезных побочных эффектов.

ION224 блокирует фермент DGAT2, который участвует в производстве и накоплении жира в печени. Ученые считают, что избыток жира в клетках печени со временем вызывает воспаление, повреждение тканей и фиброз (рубцевание). «Это исследование знаменует собой ключевой прогресс в борьбе с MASH, — заявил доктор Рохит Лумба, главный исследователь исследования. — Блокируя DGAT2, мы прерываем болезненный процесс в его корне, останавливая накопление жира и воспаление прямо в печени». Исследователи отмечают, что этот подход особенно важен, поскольку многие современные методы лечения в основном направлены на снижение веса. ION224 улучшал здоровье печени даже без значительной потери веса пациентами, что открывает перспективы для комбинированной терапии с популярными GLP-1 препаратами.

В клиническом исследовании фазы IIb приняли участие 160 взрослых с MASH и фиброзом печени легкой и средней степени тяжести. Участники получали ежемесячные инъекции ION224 в разных дозах или плацебо в течение 51 недели. Около 60% пациентов, получавших самую высокую дозу, продемонстрировали значимые улучшения состояния печени по сравнению с группой плацебо. Препарат в целом хорошо переносился, серьезных побочных эффектов, связанных с лекарством, выявлено не было. Это первое исследование, показавшее, что блокирование DGAT2 с помощью антисмысловой терапии может уменьшить воспаление и фиброз печени у людей с MASH, избежав при этом опасного повышения уровня триглицеридов, характерного для других подобных препаратов.

MASH, ранее известный как неалкогольный стеатогепатит (NASH), является частью более широкого спектра заболеваний печени, связанных с метаболической дисфункцией (MASLD). По оценкам исследователей, до каждого четвертого взрослого в мире может иметь ту или иную форму жировой болезни печени, а в США страдают более 100 миллионов человек. Многие даже не подозревают о болезни, так как симптомы часто отсутствуют до развития серьезных повреждений. В тяжелых случаях фиброз прогрессирует до цирроза и печеночной недостаточности, оставляя трансплантацию единственным вариантом лечения. «Это первый препарат такого рода, показавший реальное биологическое воздействие на MASH, — добавил доктор Лумба. — Если эти результаты подтвердятся в исследованиях III фазы, мы, наконец, сможем предложить пациентам таргетную терапию, которая останавливает и потенциально обращает вспять повреждение печени до того, как оно перейдет в опасные для жизни стадии». Следующим шагом станут более масштабные клинические испытания III фазы для подтверждения безопасности и эффективности препарата перед потенциальным одобрением регулирующими органами.