Ген долгожителей может обратить вспять старение сердца у детей с прогерией

Ген, связанный с исключительным долголетием, смог обратить вспять старение сердца в моделях прогерии. Это открытие может вдохновить на создание новых методов лечения. Фото: Shutterstock

Ученые совершили прорыв в борьбе с редким генетическим заболеванием — синдромом Хатчинсона-Гилфорда (прогерия), которое вызывает у детей крайне быстрое старение. Исследователи из Бристольского университета и IRCCS MultiMedica обнаружили, что «гены долголетия», найденные у людей, доживающих до 100 лет и более, способны обратить вспять часть повреждений, вызванных этой болезнью.

В исследовании, опубликованном в журнале «Signal Transduction and Targeted Therapy», впервые показано, что ген LAV-BPIFB4 от долгожителей может замедлить старение сердца в модели прогерии. Это заболевание вызвано мутацией в гене LMNA, приводящей к накоплению вредного белка прогерина, который нарушает работу клеток, особенно в сердце и сосудах. Большинство детей с прогерией умирают в подростковом возрасте от сердечных осложнений.

Ученые вводили ген LAV-BPIFB4 генетически модифицированным мышам с прогерией. После однократной инъекции у животных улучшилась функция сердца, уменьшилось повреждение сердечной ткани и количество «состарившихся» клеток. Ген также способствовал росту новых мелких кровеносных сосудов.

Эксперименты на человеческих клетках, полученных от пациентов с прогерией, подтвердили, что введение гена долголетия снижает клеточное старение и фиброз. При этом уровень прогерина не менялся — ген помогает клеткам противостоять его токсическому воздействию, а не устраняет его.

«Наше исследование выявило защитный эффект гена "сверхдолгожителя" против дисфункции сердца при прогерии. Результаты вселяют надежду на новый тип терапии, основанный на естественной биологии здорового старения», — заявил доктор Ян Цю из Бристольского кардиологического института.

В настоящее время единственным одобренным FDA препаратом для лечения прогерии является лонафарниб, который снижает накопление прогерина. Новый подход, укрепляющий естественные защитные механизмы организма, может стать перспективной альтернативой или дополнением к существующей терапии.

Прогерия — одно из самых редких заболеваний в мире, встречающееся примерно у 1 из 4-8 миллионов новорожденных. Самому известному пациенту с этим синдромом, Сэмми Бассо, удалось дожить до 28 лет — он скончался в октябре 2024 года.