Новая наноструктура утраивает эффективность CRISPR

Химики из Северо-Западного университета разработали инновационные наноструктуры, которые значительно улучшают доставку системы CRISPR и потенциально расширяют сферу её применения.

Изображение двойной спирали ДНК. Автор: NHGRI

Новая система, называемая липидными наночастицами сферических нуклеиновых кислот (LNP-SNAs), переносит полный набор инструментов для редактирования CRISPR — ферменты Cas9, направляющую РНК и матрицу для репарации ДНК — в плотной защитной оболочке из ДНК. Эта ДНК-оболочка не только защищает груз, но и определяет, в какие органы и ткани направляются LNP-SNAs, облегчая их проникновение в клетки.

«CRISPR — невероятно мощный инструмент, который может исправлять дефекты генов, уменьшая восприимчивость к болезням и даже устраняя саму болезнь», — заявил руководитель исследования Чад А. Миркин.

В лабораторных тестах на различных типах человеческих и животных клеток LNP-SNAs проникали в клетки в три раза эффективнее, чем стандартные системы доставки на основе липидных частиц, используемые в вакцинах против COVID-19. Новая система демонстрировала значительно меньшую токсичность и утраивала эффективность редактирования генов. Точность репарации ДНК повысилась более чем на 60% по сравнению с текущими методами.

Исследование, опубликованное в Proceedings of the National Academy of Sciences, открывает путь к созданию более безопасных и надежных генетических лекарств. Технология уже коммерциализируется биотехнологическим стартапом Flashpoint Therapeutics с целью скорейшего перехода к клиническим испытаниям.